6月11日，Alexion與Complement制藥公司日宣布雙方達成合作協(xié)議，共同開發(fā)臨床前階段 的補體C6抑制劑CP010，用于治療神經(jīng)退行性疾病。 補體是存在于血清、組織液和細胞膜表面的的一組不耐熱的蛋白質(zhì)，經(jīng)活化后具有酶活性， 共同參與人體的特異性和非特異性免疫反應，故被稱為補體系統(tǒng)。補體系統(tǒng)由3組球蛋白大分子 組成，第一組分是由9種補體成分組成，命名為C1-C9，其中C1是由三個亞單位組成，命名為C1q、 C1r、C1s。 CP010是一種人源C6單抗，可以與循環(huán)系統(tǒng)的C6結(jié)合，預防外周和中樞神經(jīng)系統(tǒng)中摧毀性的 膜攻擊復合物（membraneattack complex，MAC）的形成。MAC是在補體激活后產(chǎn)生的一種介紹 細胞內(nèi)損傷的蛋白，是人體內(nèi)三條補體途徑的共同終端通路。CP010的C6抑制活性已經(jīng)在臨床前 的體內(nèi)和體外模型中得到證實，具有被開發(fā)成治療多種中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病藥物的潛力。 根據(jù)協(xié)議，Alexion將和Complement制藥一起完成CP010項目的臨床前和I期開發(fā)工作，并共 同承擔CP010的生產(chǎn)工作。 在Ib期開發(fā)階段，Alexion將向Complement制藥支付最高1400萬歐元 的里程金。 Alexion未來還有權(quán)在合作期間整體收購Complement公司。Alexion是補體生物學研究的先 驅(qū)，開發(fā)上市了全球首個補體抑制劑Soliris。Soliris的作用靶點是C5，后者是多種不受控制 的補體激活所誘發(fā)疾病的重要參與者。Soliris目前的適應癥包括陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥、 非典型溶血尿毒綜合征、重癥肌無力。2017年銷售額達到31.44億美元。 Alexion執(zhí)行副總裁John Orloff表示：Alexion在補體領(lǐng)域已經(jīng)有超過20年的研究開發(fā)經(jīng) 驗，這項合作讓我們有機會針對C6開發(fā)出用于治療更多疾病的新藥“。 Complement制藥公司首席科學家Frank Baas表示：“我們對補體系統(tǒng)生物學作用的理解日 益深入，許多神經(jīng)退行疾病患者中都觀察到補體激活。我們堅信C6抑制劑具備治療多種神經(jīng)退 行性疾病的潛力。我們期待與補體藥物開發(fā)的全球領(lǐng)導者Alexion合作，將這種可能性變?yōu)楝F(xiàn) 實”。